7月6日上午，由病痛挑戰(zhàn)基金會主辦的2019首屆罕見病合作交流會在京隆重開幕，本屆交流會由中國罕見病聯(lián)盟作為指導單位亮绢，由中國研究型醫(yī)院協(xié)會罕見病分會、北京醫(yī)學會臨床藥學分會风居、北京協(xié)和醫(yī)院和8家罕見病病友組織協(xié)辦俘戈，衛(wèi)健委藥政司副司長張鋒為大會致辭。

兩天來净响，這場規(guī)纳倨郏空前的行業(yè)盛會，來自政府馋贤、醫(yī)院赞别、科研、企業(yè)配乓、公益仿滔、媒體等多方人士和公眾，與來自90種罕見病扰付、105家病友組織或團體的罕見病病友代表共聚一堂堤撵，共600余名參會人員、14個分論壇羽莺、50余場報告和一場“生而不凡”演講藝術盛典实昨，以“健康中國，一個都不能少”為主題盐固，探討罕見病群體的未來荒给。

“最好的藥物就是我們共同努力” 

據統(tǒng)計，自2016年起候榨，中共中央哗缀、國務院就印發(fā)了《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》统扔，明確指出要“完善罕見病用藥保障政策”；2018年板蜻，國家衛(wèi)健委等五部委頒布《第一批罕見病目錄》馁筷，今年，國家建立全國罕見病診療協(xié)作網等多項支持政策陸續(xù)出臺捺盖，罕見病群體得到社會廣泛關注芥吧。

大會在8772樂隊的歌聲中拉開帷幕，這支由罕見病病友組成的樂隊融唬，一曲《擁抱》唱出了病友們對參會各方的期許漾衅。大會上，由衛(wèi)健委藥政司副司長張鋒致開幕辭芋困±惚悖“如今已是夏天，黨和國家在罕見病領域的很多政策利术，現在正在發(fā)揮溫暖的效益呈野，”他對為病友付出的醫(yī)生、病友組織氯哮、基金會际跪、中國罕見病聯(lián)盟深表謝意，并強調喉钢，“最好的藥物就是我們共同努力”姆打，寄語參會各方攜手，為健康中國貢獻力量肠虽。

來自國家衛(wèi)健委醫(yī)政醫(yī)管局的醫(yī)療管理處處長李大川幔戏，解讀了《中國罕見病防治的管理政策》。他分析出中國罕見病群體的現狀和困難税课，介紹了衛(wèi)健委近一年來為此開展的七項工作闲延，包括建立全國罕見病病例登記、構建全國新生兒疾病篩查網絡韩玩、開展部分補助或救助項目垒玲、加強罕見病用藥研發(fā)和供應保障等。今后的工作將本著“預防為主找颓、分類施策参七、穩(wěn)步推進”的原則，完善用藥科研和產業(yè)政策狱诊，構建多層次社會保障體系村次。

國家衛(wèi)健委衛(wèi)生研究發(fā)展中心衛(wèi)生技術評估研究室主任趙琨，為大家分享《罕見病衛(wèi)生技術評估思考》件策。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心化藥臨床一部高級審評員張杰痒弃，為大家解讀了《罕見病藥品的審評審批》翅拜。兩位嘉賓讓大家了解到罕見病用藥從研發(fā)、上市到納入醫(yī)保的路徑仆扰，不約而同地強調病友參與的重要性瘫啦，希望病友積極響應，并呼吁各界關注罕見病創(chuàng)新藥研發(fā)較少等問題热阁。趙琨主任分享自己患眼疾后勇于參與新醫(yī)療手段的經歷扭妖，讓廣大病友深受打動环起。

國家衛(wèi)健委罕見病診療與保障專家委員會辦公室主任荡明、中國罕見病聯(lián)盟副理事長兼秘書長、北京協(xié)和醫(yī)院副院長張抒揚教授娘扩，為大家講授《罕見病數據調研與醫(yī)療網絡運行》着茸。她強調了罕見病數據調研對科研、醫(yī)療的重要性琐旁，介紹了中國國家罕見病注冊登記系統(tǒng)涮阔，并對未來罕見病數據平臺的建設、運行提出了設想灰殴。

多方聯(lián)合倡議敬特，共創(chuàng)美好未來

開幕式上嘉賓的一系列報告，讓在場的罕見病病友和各界伙伴充分感受到了黨和國家致力解決罕見病問題的決心和行動牺陶，一項項支持政策伟阔，可見的解決路徑，讓大家深受鼓舞掰伸。

同時皱炉，參會各方也意識到，罕見病病友在藥物研發(fā)狮鸭、政策評估等方面發(fā)揮著重要作用合搅，而廣大病友與各相關方的聯(lián)結卻并不通暢，國內各方對罕見病科研歧蕉、藥物研發(fā)等方面重視度仍有欠缺画了，未來各方有著攜手努力的廣闊空間，這也是本屆合作交流會召開的重要意義吼季。

作為罕見病公益領域從業(yè)十余年嫌或、前后發(fā)起兩個罕見病組織的罕見病病友——病痛挑戰(zhàn)基金會秘書長王奕鷗，分享了《病友組織在罕見病問題解決過程中的價值》筛粘，她先從“病友組織”的定義講起桐夭，闡述病友組織在罕見病診療、用藥熊倡、公益援助搅谆、溝通多方憾牵、政策推動、公眾倡導等領域的價值與作用阀温，并分析了當下病友組織面臨的種種挑戰(zhàn)印脓，為各項分論壇預熱。

在企業(yè)推動解決罕見病問題的角度上啡笑，百濟神州公司中國區(qū)總經理兼總裁吳曉濱崇磁，還分享了《企業(yè)力量解決罕見病用藥難問題》，為大家?guī)硭嗄甑闹匾涷灐?/span>

開幕式現場推姻，主持人路晨宣讀了中國罕見病聯(lián)盟和病痛挑戰(zhàn)基金會聯(lián)合多家病友組織發(fā)布的《倡議信》（見附文）平匈，張鋒副司長以及多位嘉賓一起為罕見病病友加油，呼吁各界伙伴繼續(xù)秉持“健康中國藏古，一個都不能少”的理念增炭，攜手支持罕見病患者及其家庭，為實現中華民族偉大復興的中國夢打下堅實健康基礎拧晕。

由此啟幕隙姿，從昨天到今天，大會14個分論壇按照“倡導”厂捞、“醫(yī)療”输玷、“關愛”三大版塊，探討了罕見病相關的第二批國家目錄制訂靡馁、數據調研欲鹏、診療、用藥奈嘿、基因檢測貌虾、病友生活照料等多項主題。6日晚翰蛔，“生而不凡”演講藝術盛典革秩，9位講者傾情講述自身生命經歷，震撼全場……

大會詳細報道痰汰、各項分論壇內容焦赋、9位講者精彩演講等，敬請期待本公眾號之后的推送凑戏！

作為響應國家《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》的行業(yè)盛會鲁磺，罕見病合作交流會希望借此機會搭建一個罕見病病友、病友組織和政府裆机、醫(yī)院跋园、科研、企業(yè)等交流的平臺，形成合力息栖，圍繞罕見病病友的福祉益命，共創(chuàng)中國罕見病群體的美好未來，為貫徹國家扶貧戰(zhàn)略鹿蜀、全面建成小康社會貢獻力量箕慧！

附：

倡議信

罕見病病友，雖與病痛相伴茴恰，但不放棄努力颠焦，面對挫折迎難而上，勇敢追求美好生活往枣。病友組織秉承公益理念伐庭，提升專業(yè)水平，鏈接社會各方婉商，合力支持病友似忧。

醫(yī)生群體不斷推動罕見病診治規(guī)范與三級防控體系建立，提升多學科對罕見病綜合管理水平丈秩、構建并完善罕見病臨床研究平臺，積極改善患者預后淳衙，為提高罕見病診治水平不懈努力蘑秽。

學術團體、研究機構與制藥企業(yè)加強罕見病課題研究箫攀，促進理論創(chuàng)新肠牲、技術創(chuàng)新、學科創(chuàng)新筷穿，推動新藥創(chuàng)制與臨床轉化厌棵，研發(fā)高質量罕見病創(chuàng)新藥物，提高藥物可及性牧赚，為病友提供保障醇票。

我們積極向全社會普及罕見病知識，呼吁更多人向罕見病患者及家人伸出友愛之手淆膏，使更多的罕見病朋友能夠享有平等速郑、有尊嚴的幸福生活。

未來肴士，愿各界伙伴繼續(xù)秉持“健康中國溃皮，一個都不能少”的理念，攜手支持罕見病患者及其家庭丸臀，為實現中華民族偉大復興的中國夢打下堅實健康基礎熬皮！

中國罕見病聯(lián)盟

北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會

廣大罕見病病友組織